Le Québec est la première province canadienne à inscrire TRYNGOLZA® (olézarsen) aux Listes des médicaments du régime public d’assurance médicaments. Développé par Ionis Pharmaceuticals et commercialisé au Canada par Celystra, ce traitement offre une nouvelle option thérapeutique pour les personnes vivant avec le syndrome de chylomicronémie familiale (SCF), une maladie génétique rare caractérisée par des taux extrêmement élevés de triglycérides et un risque important de pancréatite aiguë.
Cette décision marque une avancée pour les personnes atteintes du SCF et met en lumière la contribution du Québec à la recherche, au développement clinique et à l’accès aux traitements pour les maladies rares.
Le Québec participe au développement clinique de cette approche thérapeutique depuis près de dix ans, d’abord avec la molécule mère, puis avec l’olézarsen. En raison d’une prévalence plus élevée du SCF au Québec qu’ailleurs au Canada, plusieurs patients québécois ont pris part aux études cliniques. La province compte également des centres d’excellence et des spécialistes reconnus dans la prise en charge de cette maladie, notamment le Dr Jacques Baass et son équipe à l’Institut de recherches cliniques de Montréal (IRCM), le Dr Gaudet du groupe Ecogène 21 au Saguenay et les Dr Couture et Bergeron du CHUL de Québec.
BIOQuébec félicite son membre Celystra pour cette réalisation. Entreprise québécoise, Celystra est responsable des approbations réglementaires et de la commercialisation de TRYNGOLZA® au Canada. Dans le domaine des maladies rares, où les populations de patients sont limitées, l’engagement d’entreprises capables de porter ces innovations jusqu’aux patients est déterminant pour transformer les avancées scientifiques en traitements accessibles.
Cette annonce illustre la force de l’écosystème québécois des sciences de la vie, où la recherche clinique, l’expertise médicale et les entreprises innovantes contribuent ensemble à améliorer l’accès aux thérapies, y compris pour les maladies les plus rares.
