Souligner l’innovation canadienne : un nouveau chapitre dans le traitement des maladies rares


Moins de 10 % des 7000 maladies rares connues peuvent être traitées par des médicaments efficaces¹. Environ 60 % de ces médicaments sont importés au Canada, où l’approbation sera obtenue jusqu’à six ans après les États Unis ou l’Europe².

Ensuite, il y a les coûts. Environ 25 % des médicaments approuvés par Santé Canada et recommandés par l’Agence des médicaments du Canada (AMC) ou l’Institut national d'excellence en santé et services sociaux (INESSS) pour le traitement de maladies rares se rendent aux patients par l’intermédiaire des régimes d’assurance publics³.

Chez Eder Thérapeutiques, notre objectif est d’améliorer la qualité des soins prodigués aux Canadiens atteints de maladies rares et l’accès à ces soins. C’est pourquoi nous sommes heureux d’annoncer la signature d’un contrat de licence avec le Conseil national de recherches du Canada (CNRC) pour la mise au point d’une thérapie génique fabriquée au Canada, destinée au traitement d’une maladie génétique rare appelée déficit en lipoprotéine lipase (LPL).


Cette thérapie génique fait partie du Programme Défi des thérapies cellulaires et géniques du CNRC, dans lequel des chercheurs mettent au point des solutions technologiques novatrices pour offrir des thérapies cellulaires et géniques ciblant des maladies chroniques et des troubles génétiques rares. Le traitement expérimental pour le déficit en LPL a été mis au point par le CNRC sous la direction de la Dre Danica Stanimirovic, en collaboration avec les Drs Michael Hayden et Colin Ross de l’Université de la Colombie-Britannique.

Cet accord s’ajoute aux droits de propriété intellectuelle que nous avons acquis de LIPIMED et du Dr Daniel Gaudet pour l’identification de gènes et le diagnostic de troubles lipidiques. Nos activités de recherche et développement (R D), y compris nos travaux sur la thérapie génique de remplacement, seront menées en partenariat avec ECOGENE 21, un pôle biotechnologique canadien reconnu ayant une solide infrastructure de recherche clinique ainsi que des capacités de pointe en R D. ECOGENE 21 se spécialise dans la recherche sur les maladies rares ou les maladies courantes graves, en particulier les troubles lipidiques et les risques cardiométaboliques connexes.

Le Canada est depuis longtemps un centre d’excellence scientifique, et ce partenariat témoigne de notre profonde conviction à l’égard du pouvoir et du potentiel de l’innovation canadienne. Nous sommes impatients de travailler avec le CNRC et nos partenaires respectifs pour faire évoluer les traitements qui aideront à améliorer la vie des personnes atteintes de maladies rares.

RÉFÉRENCES

  1. Gouvernement du Canada. Élaboration d’une stratégie nationale sur les médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares : Un document de travail pour solliciter la participation des Canadiens. Disponible au : https://www.canada.ca/fr/sante-canada/programmes/consultation-mobilisation-ligne-strategie-nationale-visant-medicaments-onereux-maladies-rares/document-reflexion.html. Dernière consultation le 18 juin 2024.

  2. Canadian Organization for Rare Disorders. About Cord - Key Facts. Disponible au : https://www.raredisorders.ca/about-cord/. Dernière consultation le 18 juin 2024.

  3. Canadian Organization for Rare Disorders. Rare Disease in Bill C-64: Similarities, Deviations, and Learnings. Disponible au : https://www.raredisorders.ca/content/uploads/Final-CORD-Pharmacare-Bill-C64-Submission-May-22-2024.pdf. Dernière consultation le 18 juin 2024.